前言

　　基因工程是一種在分子層面上對(duì)基因序列進(jìn)行精確編輯和重組的技術(shù)。通過(guò)在實(shí)驗(yàn)室條件下對(duì)特定的基因片段進(jìn)行有目的的改造和重組，然后將這些改造后的基因片段引入到細(xì)胞中。細(xì)胞內(nèi)部的生物機(jī)制，包括遺傳物質(zhì)的復(fù)制、轉(zhuǎn)錄和翻譯過(guò)程，將這些基因片段轉(zhuǎn)化為所需的功能，從而達(dá)到特定的治療或研究目的。

　　基因工程藥物因其在多個(gè)醫(yī)療領(lǐng)域中的潛在應(yīng)用而備受關(guān)注。它們?cè)谥委熖悄虿�、心血管疾病、病毒性疾病、風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、傷口愈合以及抗腫瘤等方面展現(xiàn)出廣闊的應(yīng)用前景。這些藥物的出現(xiàn)為醫(yī)學(xué)界提供了解決復(fù)雜疾病的新策略�；�因工程藥物主要分為兩大類(lèi)：一類(lèi)是用于基因治療的藥物，另一類(lèi)是重組蛋白質(zhì)類(lèi)藥物。

　　一、基因治療藥物上市產(chǎn)品

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　　中投產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2024-2028年中國(guó)未來(lái)產(chǎn)業(yè)之基因工程藥物產(chǎn)業(yè)趨勢(shì)預(yù)測(cè)及投資機(jī)會(huì)研究報(bào)告》指出，自1998年全球首款基因治療藥物投入市場(chǎng)以來(lái)，該類(lèi)藥物的批準(zhǔn)數(shù)量一直較為有限，每年大約只有一款新藥獲得批準(zhǔn)。然而，自2016年起，基因治療藥物的全球商業(yè)化步伐顯著加快，平均每年大約有四款新藥成功上市。截至2022年年末，全球已有45款基因治療藥物獲得批準(zhǔn)，它們中的大多數(shù)是針對(duì)罕見(jiàn)疾病的治療，尤其是以CAR-T細(xì)胞療法為主導(dǎo)。

　　圖表：1998-2022年全球基因治療上市藥物數(shù)量年度分布

　　數(shù)據(jù)來(lái)源：中投產(chǎn)業(yè)研究院

　　（二）國(guó)內(nèi)

　　雖然中國(guó)在基因治療領(lǐng)域的起步相對(duì)較晚，但其發(fā)展速度迅猛，已經(jīng)成為全球基因藥物研發(fā)的重要市場(chǎng)之一。在臨床試驗(yàn)的數(shù)量上，中國(guó)僅次于美國(guó)，位居世界第二。截至2022年底，中國(guó)已有四款國(guó)產(chǎn)基因治療藥物成功上市，它們分別是：重組人p53腺病毒注射液（商品名：今又生）、重組人5型腺病毒注射液（商品名：安柯瑞）、倍諾達(dá)、西達(dá)基奧侖賽（商品名：CARVYKTI）。

　　圖表：2003-2022年中國(guó)基因治療上市藥物

　　數(shù)據(jù)來(lái)源：中投產(chǎn)業(yè)研究院

　　二、中國(guó)重組蛋白藥物市場(chǎng)發(fā)展?fàn)顩r

　　（一）主要上市產(chǎn)品

　　重組蛋白類(lèi)藥物是利用基因工程技術(shù)，在微生物、酵母、哺乳動(dòng)物細(xì)胞等宿主中表達(dá)出具有生物活性的蛋白質(zhì)，用于治療各種疾病。以下是一些已上市的重組蛋白類(lèi)藥物及其適應(yīng)癥：

　　人胰島素（Humulin）：用于治療糖尿病。

　　干擾素β-1a（Avonex）：用于治療多發(fā)性硬化癥。

　　促紅細(xì)胞生成素（EPO，Epogen/Procrit）：用于治療貧血。

　　阿達(dá)木單抗（Adalimumab，Humira）：用于治療類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、克羅恩病、銀屑病等多種自身免疫性疾病。

　　利妥昔單抗（Rituximab，Rituxan/MabThera）：用于治療非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞白血病。

　　貝伐珠單抗（Bevacizumab，Avastin）：用于治療多種癌癥，如結(jié)直腸癌、肺癌、腦膠質(zhì)瘤等。

　　培非格司亭（Pegfilgrastim，Neulasta）：用于預(yù)防化療引起的中性粒細(xì)胞減少癥。

　　英夫利西單抗（Infliximab，Remicade）：用于治療類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、克羅恩病、潰瘍性結(jié)腸炎等自身免疫性疾病。

　　尼古拉單抗（Natalizumab，Tysabri）：用于治療多發(fā)性硬化癥和克羅恩病。

　　雷莫蘆單抗（Ramucirumab，Cyramza）：用于治療胃癌、肺癌、肝癌等多種癌癥。

　　這些藥物的上市為相關(guān)疾病的治療提供了新的選擇，但使用時(shí)應(yīng)嚴(yán)格遵循醫(yī)生指導(dǎo)，注意可能的副作用和禁忌癥。

　�。ǘ�）主要企業(yè)重組蛋白質(zhì)藥物介紹

　　1、科興制藥

　　科興生物制藥股份有限公司是一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售重組蛋白藥物和微生態(tài)制劑的創(chuàng)新型國(guó)際生物制藥公司。公司專(zhuān)注于多個(gè)治療領(lǐng)域，包括抗病毒、腫瘤免疫、血液疾病、消化系統(tǒng)疾病以及退行性疾病�？婆d生物在技術(shù)發(fā)展上專(zhuān)注于新型蛋白質(zhì)、抗體藥物、核酸藥物以及基因工程載體疫苗等前沿領(lǐng)域。公司采用“創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)+國(guó)際市場(chǎng)拓展”的雙重戰(zhàn)略，通過(guò)平臺(tái)化發(fā)展模式，致力于將生物技術(shù)應(yīng)用于全球患者的治療，旨在成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的高品質(zhì)領(lǐng)導(dǎo)者。

　　圖表：2023年科興制藥主要研發(fā)項(xiàng)目基本情況

　　數(shù)據(jù)來(lái)源：科興生物制藥股份有限公司、中投產(chǎn)業(yè)研究院整理

　　2、特寶生物

　　中投產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2024-2028年中國(guó)未來(lái)產(chǎn)業(yè)之基因工程藥物產(chǎn)業(yè)趨勢(shì)預(yù)測(cè)及投資機(jī)會(huì)研究報(bào)告》指出，特寶生物，自1996年成立以來(lái)，一直專(zhuān)注于蛋白質(zhì)藥物的創(chuàng)新研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售，是一家具有創(chuàng)新精神的生物技術(shù)公司。2020年，公司在科創(chuàng)板成功上市。

　　特寶生物的起點(diǎn)是重組蛋白技術(shù)。公司創(chuàng)始人孫黎先生帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)早期研發(fā)了特爾康、特爾立和特爾津三款改良型短效重組蛋白藥物，成功打破了國(guó)外產(chǎn)品在中國(guó)市場(chǎng)的壟斷，積累了寶貴的經(jīng)驗(yàn)，并建立了完整的重組蛋白藥物研發(fā)和生產(chǎn)體系。

　　近年來(lái)，特寶生物迎來(lái)了長(zhǎng)效重組蛋白產(chǎn)品的豐收期。2005年，公司從鍵凱科技獲得了Y型PEG活性修飾劑的全球獨(dú)家使用權(quán)，并將其應(yīng)用于5款長(zhǎng)效重組蛋白藥物的開(kāi)發(fā)，包括rhG-CSF、rhEPO、rhGH、rhIFN-α2b和rhIFN-α2a，同時(shí)在研發(fā)過(guò)程中形成了一系列核心技術(shù)。2016年，公司首款長(zhǎng)效重組蛋白新藥--長(zhǎng)效干擾素（rhIFN-α2b）派格賓獲得批準(zhǔn)上市。2023年，重組長(zhǎng)效CSF產(chǎn)品上市，2024年，重組長(zhǎng)效GH的新藥申請(qǐng)（NDA）被受理。

　　特寶生物還與愛(ài)科百發(fā)、康寧杰瑞、Aligos等生物科技企業(yè)展開(kāi)合作，橫向和縱向拓展業(yè)務(wù)范圍。公司一方面引入了GLP1長(zhǎng)效融合蛋白等新產(chǎn)品，利用現(xiàn)有的重組蛋白研發(fā)平臺(tái)進(jìn)行開(kāi)發(fā)；另一方面，引入了小核酸、小分子技術(shù)，拓寬了藥物研發(fā)的領(lǐng)域。目前，這些藥物大多處于臨床前或I期臨床試驗(yàn)的早期研發(fā)階段。

　　公司一直致力于重組蛋白藥物和PEG長(zhǎng)效修飾技術(shù)的研發(fā)。目前，公司已經(jīng)建立了一個(gè)全面的開(kāi)發(fā)體系，涵蓋了從技術(shù)開(kāi)發(fā)、臨床研究到工業(yè)生產(chǎn)的所有階段。在這一體系中，PEG修飾技術(shù)、蛋白質(zhì)藥物的制造工藝以及GPCR/PDE4靶點(diǎn)的篩選技術(shù)構(gòu)成了公司的核心競(jìng)爭(zhēng)力。

　　圖表：特寶生物的蛋白藥物全流程研發(fā)體系及核心研發(fā)&生產(chǎn)技術(shù)步驟

　　資料來(lái)源：特寶生物、中投產(chǎn)業(yè)研究院整理

　　特寶生物收入主要包括5款重組蛋白藥物。目前公司上市產(chǎn)品：特爾立（rhGM-CSF，1997）、特爾津（rhG-CSF，1999）、特爾康（rhIL-11，2005）、派格賓（PEG IFN-α-2b，2016）、珮金（PEG-rhG-CSF，2023）。其中前三款短效重組蛋白產(chǎn)品上市時(shí)間較早，近年來(lái)銷(xiāo)售額趨于穩(wěn)定增長(zhǎng)。

　　圖表：2016-2023年特寶生物主要營(yíng)業(yè)收入拆分

　　單位：百萬(wàn)元

　　數(shù)據(jù)來(lái)源：特寶生物、中投產(chǎn)業(yè)研究院整理

　　3、諾思蘭德

　　北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司是一家領(lǐng)先的創(chuàng)新型生物制藥企業(yè)，專(zhuān)注于基因治療藥物、重組蛋白質(zhì)類(lèi)藥物和眼科用藥的研發(fā)、生產(chǎn)與銷(xiāo)售。

　　公司專(zhuān)注于心血管疾病、代謝性疾病、罕見(jiàn)病等多領(lǐng)域的生物新藥研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售。在研發(fā)管線中，公司擁有11個(gè)生物工程新藥項(xiàng)目，涵蓋了基因治療藥物5項(xiàng)和重組蛋白質(zhì)類(lèi)藥物6項(xiàng)。這些在研新藥項(xiàng)目正處于不同的研發(fā)階段，包括III期、II期臨床研究以及臨床前研究。

　　特別值得一提的是，公司自主研發(fā)的重組人胸腺素β4，這是一種創(chuàng)新的重組蛋白藥物，也是全球首個(gè)治療用生物制品一類(lèi)新藥。該藥物有望成為心肌梗死缺血再灌注損傷治療領(lǐng)域的重要突破，填補(bǔ)市場(chǎng)空白。

　　4、甘李藥業(yè)

　　甘李藥業(yè)是一家在胰島素類(lèi)似物原料藥及注射劑的研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售領(lǐng)域具有領(lǐng)先技術(shù)的高新技術(shù)企業(yè)。公司擁有全面的胰島素研發(fā)管線，是國(guó)內(nèi)首家成功產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)胰島素類(lèi)似物的高科技生物制藥企業(yè)之一。通過(guò)自主研發(fā)，甘李藥業(yè)推出了多款國(guó)內(nèi)首創(chuàng)的第三代胰島素類(lèi)似物，使中國(guó)躋身于全球少數(shù)能夠進(jìn)行此類(lèi)產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)的國(guó)家之列。

　　公司的主要產(chǎn)品線涵蓋了長(zhǎng)效、速效和預(yù)混三種類(lèi)型的胰島素類(lèi)似物，包括甘精胰島素注射液（長(zhǎng)秀霖?）、賴(lài)脯胰島素注射液（速秀霖?）、精蛋白鋅重組賴(lài)脯胰島素混合注射液（25R）（速秀霖?25）、門(mén)冬胰島素注射液（銳秀霖?）、以及門(mén)冬胰島素30注射液（銳秀霖?30）。此外，公司還提供精蛋白人胰島素混合注射液（30R）（普秀霖?30），滿足不同患者的需求。

　　甘李藥業(yè)的產(chǎn)品不僅局限于藥品本身，還擴(kuò)展到了相關(guān)的醫(yī)療器械領(lǐng)域。公司提供了一系列方便患者使用的醫(yī)療器械，包括可重復(fù)使用的筆式胰島素注射器、一次性使用的筆式注射器、一次性使用注射筆用針頭以及一次性胰島素筆用針頭等，以提升患者的用藥便利性。
 

　　中投產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2024-2028年中國(guó)未來(lái)產(chǎn)業(yè)之基因工程藥物產(chǎn)業(yè)趨勢(shì)預(yù)測(cè)及投資機(jī)會(huì)研究報(bào)告》指出，基因工程藥物行業(yè)作為生物制藥領(lǐng)域的關(guān)鍵一環(huán)，正以其巨大的增長(zhǎng)潛力和市場(chǎng)前景吸引著全球的關(guān)注。這一行業(yè)的研發(fā)管線豐富多樣，涵蓋了基因治療和重組蛋白質(zhì)等多個(gè)創(chuàng)新藥物項(xiàng)目，它們正處在從臨床前研究到各階段臨床試驗(yàn)的不同發(fā)展時(shí)期。

　　在資本市場(chǎng)，基因工程藥物行業(yè)的公司表現(xiàn)強(qiáng)勁，無(wú)論是國(guó)內(nèi)還是國(guó)際企業(yè)，都在融資活動(dòng)中取得了積極的成果。此外，行業(yè)內(nèi)的合作開(kāi)發(fā)和并購(gòu)事件層出不窮，反映出投資者對(duì)這一行業(yè)持續(xù)增長(zhǎng)潛力的高度認(rèn)可。

　　得益于國(guó)內(nèi)生物制藥技術(shù)的快速發(fā)展和政府政策的有力支持，國(guó)產(chǎn)基因工程藥物正在逐步擴(kuò)大其在市場(chǎng)中的份額。這一趨勢(shì)不僅預(yù)示著國(guó)產(chǎn)藥品將逐步替代進(jìn)口藥品，還意味著治療成本的降低和藥品普及率的提升，從而讓更多的患者能夠獲得高質(zhì)量的治療選擇。